fbpx
วิกิพีเดีย

อะลิโพจีน ไทพาร์โวเวค

พฤศจิกายน 06, 2021

อะลิโพจีน ไทพาร์โวเวค (อังกฤษ: Alipogene tiparvovec) เป็นยาที่ใช้รักษาภาวะพร่องเอนไซม์ไลโปโปรตีนไลเปส (Lipoprotein lipase deficiency; LPLD) ซึ่งเป็นความผิดปกติที่สามารถถ่ายทอดทางพันธุกรรมได้และก่อให้เกิดภาวะตับอ่อนอักเสบที่รุนแรง เอนไซม์ไลโปโปรตีนไลเปสเป็นเอนไซม์ที่เกาะอยู่บนผิวของเซลล์ไขมัน ทำหน้าที่เร่งปฏิกิริยาสลายพันธะเอสเทอร์ในโมเลกุลของไตรกลีเซอไรด์ที่อยู่ในเลือด ให้เป็นกรดไขมันและกลีเซอรอล เพื่อดูดซึมเข้าสู่เซลล์ไขมันและนำไปเก็บสะสมไว้ในรูปไตรกลีเซอไรด์ที่เนื้อเยื่อไขมัน เป็นผลให้ระดับไตรกลีเซอไรด์ในเลือดลดลง อะลิโพจีน ไทพาร์โวเวคมีจำหน่ายในชื่อการค้า ไกลเบอรา (Glybera) ภายใต้ลิขสิทธิ์ของสถาบันวิจัยยูนิเคียว (UniQure) ในเดือนกรกฎาคม ปี คศ. 2012 องค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (European Medicines Agency) ได้แนะนำว่าควรมีการรับรองการใช้ยาดังกล่าวในทางคลินิกเพื่อใช้เป็นยีนบำบัดสำหรับข้อบ่งใช้ดังข้างต้น หลังจากนั้นได้มีการลงมติโดยสหภาพยุโรป (European Commission) ให้มีการรับรองการใช้อะลิโพจีน ไทพาร์โวเวคเป็นยีนบำบัดในการรักษาพร่องเอนไซม์ไลโปโปรตีนไลเปสในเดือนพฤศจิกายน คศ. 2012 และคาดว่ามีการนำออกจำหน่ายในเชิงการค้าในช่วงประมาณปลายปี คศ. 2014

อะลิโพจีน ไทพาร์โวเวค
ข้อมูลทางคลินิก
ชื่อทางการค้าGlybera
AHFS/Drugs.comUK Drug Information
ช่องทางการรับยาIntramuscular injection
รหัส ATC
  • C10AX10 (WHO)
กฏหมาย
สถานะตามกฏหมาย
  • In general: ℞ (Prescription only)
ตัวบ่งชี้
ChemSpider
  • none
UNII
  • 20OK4AFR4Y
สารานุกรมเภสัชกรรม
ยีนบำบัด (Gene therapy) โดยการใช้ AAV vector ซึ่งเป็นยีนที่ได้จากเชื้อไวรัส Adeno-associated virus โดยยีนดังกล่าวจะถูกใส่เข้าไปในเซลล์โดยใช้ปลอกหุ่มโปรตีน AAV เมื่อยีนดังกล่าวเข้าไปสู่นิวเคลียสจะทำหน้าที่ในการสร้างโปรตีนที่มีคุณสมบัติในการรักษาโรค

กลไกการออกฤทธิ์

ไวรัสพาหะที่มีส่วนยีน AAV1 (Adeno-associated virus serotype 1) ในโครโมโซมจะถูกนำมาใช้ในการปลูกถ่ายยีนที่ใช้ในการสร้างเอนไซม์ไลโปโปรตีนไลเปส (LPL gene)ให้กับเซลล์กล้ามเนื้อมนุษย์ โดยยีนดังกล่าวนั้นจะไม่ถูกแทรกเข้าไปในโครโมโซมของมนุษย์ แต่จะลอยอยู่อย่างอิสระภายในนิวเคลียส หลังการบริหารยาอะลิโพจีน ไทพาร์โวเวคแต่ละครั้ง ผู้ป่วยจะต้องได้รับยากดภูมิคุ้มกัน (immunosuppressive therapy)ร่วมด้วยเพื่อป้องกันปฏิกิริยาตอบสนองของภูมิคุ้มกันของร่างกายต่อไวรัสพาหะ

ข้อมูลจากการศึกษาทางคลินิกชี้ให้เห็นว่าหลังจากที่ผู้ป่วยได้รับการบริหารยาอะลิโพจีน ไทพาร์โวเวคพบว่าความเข้มข้นของไขมันในกระแสเลือดจะลดลงใกล้เคียงปกติทุกคนภายในระยะเวลา 3-12 สัปดาห์  โดยผลดีของการใช้ AAV คือ ไม่ก่อให้เกิดโรค, ส่งผ่านยีนไปเฉพาะเซลล์ที่ไม่แบ่งตัว, และความเสี่ยงที่เกิดการสอดแทรกของยีนดังกล่าวเข้าไปในโครโมโซมของมนุษย์นั้นแทบจะไม่มีโอกาสเป็นไปได้เลย เมื่อเปรียบเทียบกับยีนที่ได้จากรีโทรไวรัส (retroviruses) ซึ่งพบการสอดแทรกของยีนดังกล่าวเข้าไปในโครโมโซมของมนุษย์ได้เล็กน้อย ซึ่งจะส่งผลให้มีความเสี่ยงต่อการเกิดมะเร็งเพิ่มมากขึ้นได้ นอกจากนี้แล้ว AAV ยังมีคุณสมบัติในการกระตุ้นให้เกิดปฏิกิริยาการตอบสนองของภูมิคุ้มกันของร่างกายโดยการสร้างแอนติบอดี้ขึ้นมาทำลายไวรัสพาหะและมีพิษต่อเซลล์ต่ำ ส่วนการจำลองตัวของยีนดังกล่าวจะมีขนาดจำกัดอยู่ที่ประมาณ 4.8 กิโลเบส

ข้อบ่งใช้

อะลิโพจีน ไทพาร์โวเวคมีข้อบ่งใช้สำหรับการรักษาภาวะพร่องเอนไซม์ไลโปโปรตีนไลเปส (lipoprotein lipase deficiency;LPLD) ร่วมกับมีภาวะตับอ่อนอักเสบที่รุนแรงถึงแม้จะควบคุมการรับประทานอาหารจำพวกไขมันอย่างเข้มงวดแล้วก็ตาม ทั้งนี้การวินิจฉัยภาวะพร่องเอนไซม์ไลโปโปรตีนไลเปสนั้นจำเป็นต้องใช้การทดสอบสารพันธุกรรม

รูปแบบเภสัชภัณฑ์

ใน 1 ไวแอลจของอะลิโพจีน ไทพาร์โวเวค บรรจุสารละลายใส ไม่มีสี ถึงขาวขุ่นเล็กน้อยของอะลิโพจีน ไทพาร์โวเวคปริมาณ 1 มิลลิลิตร ซึ่งจะมีจำนวนจีโนมเท่ากับ 3x102 จีโนม

ราคา

ในปี คศ. การรักษาภาวะพร่องเอนไซม์ไลโปโปรตีนไลเปสด้วยอะลิโพจีน ไทพาร์โวเวคมีค่าใช้จ่ายประมาณ 1.6 ล้านดอลลาร์สหรัฐฯต่อครั้ง และลดลงมาเป็น 1 ล้านดอลลาร์สหรัฐฯต่อครั้งในปี คศ. 2015 ซึ่งถือเป็นยาที่มีราคาแพงมากที่สุดในโลก ณ ปัจจุบัน

ดูเพิ่ม


แหล่งข้อมูลอื่น

อ้างอิง

  1. European Agency Backs Approval of a Gene Therapy July 20, 2012
  2. Gallagher, James. (2012-11-02) BBC News – Gene therapy: Glybera approved by European Commission. Bbc.co.uk. Retrieved on 2012-12-15.
  3. Richards, Sabrina. "Gene Therapy Arrives in Europe". The Scientist. สืบค้นเมื่อ 16 November 2012.
  4. Press Release 2012-11-05 ที่ เวย์แบ็กแมชชีน. UniQure (2012-11-02). Retrieved on 2012-12-15.
  5. "Chiesi and uniQure delay Glybera launch to add data". Biotechnology. The Pharma Letter. August 4, 2014. สืบค้นเมื่อ 2014-08-28.
  6. "Gene Therapy Arrives in Europe". TheScientist. November 6, 2012.
  7. Valdmanis, PN, Lisowski, L, Kay, MA (November 2012). "rAAV-mediated tumorigenesis: still unresolved after an AAV assault". Molecular Therapy. 20 (11): 2014–17. doi:10.1038/mt.2012.220. PMID 23131853.CS1 maint: multiple names: authors list (link)
  8. Chirmule N, Propert K, Magosin S, Qian Y, Qian R, Wilson J (September 1999). "Immune responses to adenovirus and adeno-associated virus in humans". Gene Therapy. 6 (9): 1574–83. doi:10.1038/sj.gt.3300994. PMID 10490767.CS1 maint: multiple names: authors list (link)
  9. Hernandez YJ, Wang J, Kearns WG, Loiler S, Poirier A, Flotte TR (1 October 1999). "Latent Adeno-Associated Virus Infection Elicits Humoral but Not Cell-Mediated Immune Responses in a Nonhuman Primate Model". Journal of Virology. 73 (10): 8549–58. PMC 112875. PMID 10482608.CS1 maint: multiple names: authors list (link)
  10. Ponnazhagan S, Mukherjee P, Yoder MC; และคณะ (April 1997). "Adeno-associated virus 2-mediated gene transfer in vivo: organ-tropism and expression of transduced sequences in mice". Gene. 190 (1): 203–10. doi:10.1016/S0378-1119(96)00576-8. PMID 9185868.CS1 maint: multiple names: authors list (link)
  11. ↑ European Medicines Agency. "ANNEX I SUMMARY OF PRODUCT CHARACTERISTICS" (PDF). สืบค้นเมื่อ January 16, 2015.
  12. Jeanne Whalen (November 2, 2012). "Gene-Therapy Approval Marks Major Milestone". Wall Street Journal.
  13. Chris Morrison (March 3, 2015). "$1-million price tag set for Glybera gene therapy". TradeSecrets.
  14. Gene therapy approved in Europe for first time

พฤศจิกายน 06, 2021
อะล, โพจ, ไทพาร, โวเวค, งกฤษ, alipogene, tiparvovec, เป, นยาท, ใช, กษาภาวะพร, องเอนไซม, ไลโปโปรต, นไลเปส, lipoprotein, lipase, deficiency, lpld, งเป, นความผ, ดปกต, สามารถถ, ายทอดทางพ, นธ, กรรมได, และก, อให, เก, ดภาวะต, บอ, อนอ, กเสบท, นแรง, เอนไซม, ไลโปโปรต, น. xaliophcin ithpharowewkh xngkvs Alipogene tiparvovec epnyathiichrksaphawaphrxngexnismilopoprtinileps Lipoprotein lipase deficiency LPLD sungepnkhwamphidpktithisamarththaythxdthangphnthukrrmidaelakxihekidphawatbxxnxkesbthirunaerng 1 exnismilopoprtinilepsepnexnismthiekaaxyubnphiwkhxngesllikhmn thahnathierngptikiriyaslayphnthaexsethxrinomelkulkhxngitrkliesxirdthixyuineluxd ihepnkrdikhmnaelakliesxrxl ephuxdudsumekhasuesllikhmnaelanaipekbsasmiwinrupitrkliesxirdthienuxeyuxikhmn epnphlihradbitrkliesxirdineluxdldlng xaliophcin ithpharowewkhmicahnayinchuxkarkha iklebxra Glybera phayitlikhsiththikhxngsthabnwicyyuniekhiyw UniQure ineduxnkrkdakhm pi khs 2012 xngkhkaryaaehngshphaphyuorp European Medicines Agency idaenanawakhwrmikarrbrxngkarichyadngklawinthangkhlinikephuxichepnyinbabdsahrbkhxbngichdngkhangtn hlngcaknnidmikarlngmtiodyshphaphyuorp European Commission ihmikarrbrxngkarichxaliophcin ithpharowewkhepnyinbabdinkarrksaphrxngexnismilopoprtinilepsineduxnphvscikayn khs 2012 2 3 aelakhadwamikarnaxxkcahnayinechingkarkhainchwngpramanplaypi khs 2014 4 5 xaliophcin ithpharowewkhkhxmulthangkhlinikchuxthangkarkhaGlyberaAHFS Drugs comUK Drug InformationchxngthangkarrbyaIntramuscular injectionrhs ATCC10AX10 WHO kthmaysthanatamkthmayIn general Prescription only twbngchiChemSpidernoneUNII20OK4AFR4Ysaranukrmephschkrrmyinbabd Gene therapy odykarich AAV vector sungepnyinthiidcakechuxiwrs Adeno associated virus odyyindngklawcathukisekhaipinesllodyichplxkhumoprtin AAV emuxyindngklawekhaipsuniwekhliyscathahnathiinkarsrangoprtinthimikhunsmbtiinkarrksaorkh enuxha 1 klikkarxxkvththi 2 khxbngich 3 rupaebbephschphnth 4 rakha 5 duephim 6 aehlngkhxmulxun 7 xangxingklikkarxxkvththi aekikhiwrsphahathimiswnyin AAV1 Adeno associated virus serotype 1 inokhromosmcathuknamaichinkarplukthayyinthiichinkarsrangexnismilopoprtinileps LPL gene ihkbesllklamenuxmnusy odyyindngklawnncaimthukaethrkekhaipinokhromosmkhxngmnusy aetcalxyxyuxyangxisraphayinniwekhliys hlngkarbriharyaxaliophcin ithpharowewkhaetlakhrng phupwycatxngidrbyakdphumikhumkn immunosuppressive therapy rwmdwyephuxpxngknptikiriyatxbsnxngkhxngphumikhumknkhxngrangkaytxiwrsphaha 6 khxmulcakkarsuksathangkhlinikchiihehnwahlngcakthiphupwyidrbkarbriharyaxaliophcin ithpharowewkhphbwakhwamekhmkhnkhxngikhmninkraaeseluxdcaldlngiklekhiyngpktithukkhnphayinrayaewla 3 12 spdah odyphldikhxngkarich AAV khux imkxihekidorkh sngphanyinipechphaaesllthiimaebngtw aelakhwamesiyngthiekidkarsxdaethrkkhxngyindngklawekhaipinokhromosmkhxngmnusynnaethbcaimmioxkasepnipidely 7 emuxepriybethiybkbyinthiidcakriothriwrs retroviruses sungphbkarsxdaethrkkhxngyindngklawekhaipinokhromosmkhxngmnusyidelknxy sungcasngphlihmikhwamesiyngtxkarekidmaerngephimmakkhunid nxkcakniaelw AAV yngmikhunsmbtiinkarkratunihekidptikiriyakartxbsnxngkhxngphumikhumknkhxngrangkayodykarsrangaexntibxdikhunmathalayiwrsphahaaelamiphistxesllta 8 9 10 swnkarcalxngtwkhxngyindngklawcamikhnadcakdxyuthipraman 4 8 kiolebskhxbngich aekikhxaliophcin ithpharowewkhmikhxbngichsahrbkarrksaphawaphrxngexnismilopoprtinileps lipoprotein lipase deficiency LPLD rwmkbmiphawatbxxnxkesbthirunaerngthungaemcakhwbkhumkarrbprathanxaharcaphwkikhmnxyangekhmngwdaelwktam thngnikarwinicchyphawaphrxngexnismilopoprtinilepsnncaepntxngichkarthdsxbsarphnthukrrm 11 rupaebbephschphnth aekikhin 1 iwaexlckhxngxaliophcin ithpharowewkh brrcusarlalayis immisi thungkhawkhunelknxykhxngxaliophcin ithpharowewkhpriman 1 millilitr sungcamicanwncionmethakb 3x102 cionm 11 rakha aekikhinpi khs karrksaphawaphrxngexnismilopoprtinilepsdwyxaliophcin ithpharowewkhmikhaichcaypraman 1 6 landxllarshrthtxkhrng 12 aelaldlngmaepn 1 landxllarshrthtxkhrnginpi khs 2015 13 sungthuxepnyathimirakhaaephngmakthisudinolk n pccubn 14 duephim aekikhyinbabdaehlngkhxmulxun aekikhGlybera SUMMARY OF PRODUCT CHARACTERISTICS UniQure Archived 2016 02 02 thi ewyaebkaemchchinxangxing aekikh European Agency Backs Approval of a Gene Therapy July 20 2012 Gallagher James 2012 11 02 BBC News Gene therapy Glybera approved by European Commission Bbc co uk Retrieved on 2012 12 15 Richards Sabrina Gene Therapy Arrives in Europe The Scientist subkhnemux 16 November 2012 Press Release Archived 2012 11 05 thi ewyaebkaemchchin UniQure 2012 11 02 Retrieved on 2012 12 15 Chiesi and uniQure delay Glybera launch to add data Biotechnology The Pharma Letter August 4 2014 subkhnemux 2014 08 28 Gene Therapy Arrives in Europe TheScientist November 6 2012 Valdmanis PN Lisowski L Kay MA November 2012 rAAV mediated tumorigenesis still unresolved after an AAV assault Molecular Therapy 20 11 2014 17 doi 10 1038 mt 2012 220 PMID 23131853 CS1 maint multiple names authors list link Chirmule N Propert K Magosin S Qian Y Qian R Wilson J September 1999 Immune responses to adenovirus and adeno associated virus in humans Gene Therapy 6 9 1574 83 doi 10 1038 sj gt 3300994 PMID 10490767 CS1 maint multiple names authors list link Hernandez YJ Wang J Kearns WG Loiler S Poirier A Flotte TR 1 October 1999 Latent Adeno Associated Virus Infection Elicits Humoral but Not Cell Mediated Immune Responses in a Nonhuman Primate Model Journal of Virology 73 10 8549 58 PMC 112875 PMID 10482608 CS1 maint multiple names authors list link Ponnazhagan S Mukherjee P Yoder MC aelakhna April 1997 Adeno associated virus 2 mediated gene transfer in vivo organ tropism and expression of transduced sequences in mice Gene 190 1 203 10 doi 10 1016 S0378 1119 96 00576 8 PMID 9185868 CS1 maint multiple names authors list link 11 0 11 1 European Medicines Agency ANNEX I SUMMARY OF PRODUCT CHARACTERISTICS PDF subkhnemux January 16 2015 Jeanne Whalen November 2 2012 Gene Therapy Approval Marks Major Milestone Wall Street Journal Chris Morrison March 3 2015 1 million price tag set for Glybera gene therapy TradeSecrets Gene therapy approved in Europe for first time ekhathungcak https th wikipedia org w index php title xaliophcin ithpharowewkh amp oldid 9737755, wikipedia, วิกิ หนังสือ, หนังสือ, ห้องสมุด,

บทความ

, อ่าน, ดาวน์โหลด, ฟรี, ดาวน์โหลดฟรี, mp3, วิดีโอ, mp4, 3gp, jpg, jpeg, gif, png, รูปภาพ, เพลง, เพลง, หนัง, หนังสือ, เกม, เกม